一名26歲的女性在機動車事故癱瘓了一年後成功的完成了*實驗性的人體(ti) 試驗,該試驗評估了將神經幹細胞注入脊髓損傷(shang) 部位是否是一種安全有效的治療方法。這項試驗於(yu) 9月30日在加州大學聖地亞(ya) 哥分校醫療中心(UC-SDHS)桑福德幹細胞臨(lin) 床中心的幫助下進行。目前,該病人已經康複出院,沒有任何並發症和副作用。
上述神經幹細胞移植治療脊髓損傷(shang) 試驗是加州大學聖地亞(ya) 哥分校在幹細胞治療領域zui近的三大突破之一。上個(ge) 月,該校穆爾斯癌症中心和桑福德幹細胞臨(lin) 床中心啟動了一項評估單克隆抗體(ti) 治療慢性淋巴細胞白血病的I期臨(lin) 床試驗;此外,在本月末,將有一名1型糖尿病患者在加州大學聖地亞(ya) 哥分校接受幹細胞療法的I期臨(lin) 床試驗。以下是關(guan) 於(yu) 這三項試驗的詳細介紹。
試驗一:神經幹細胞移植治療脊髓損傷(shang)
在臨(lin) 床前研究中,研究人員移植人類神經幹細胞到脊髓損傷(shang) 的小鼠體(ti) 內(nei) ,結果顯示,移植的細胞在小鼠體(ti) 內(nei) 廣泛增殖,與(yu) 損傷(shang) 部位附近的其它神經細胞互相連接,顯著提高了小鼠的運動機能,且副作用非常小。
神經幹細胞I期臨(lin) 床試驗涉及4名患者,時間超過五年之久,目的是評估幹細胞療法的安全性和有效性,希望有一天可以用於(yu) 癱瘓病人的脊髓損傷(shang) 治療。
試驗二:1型糖尿病幹細胞療法的臨(lin) 床試驗
加州大學聖地亞(ya) 哥分校的研究人員與(yu) 一家從(cong) 事再生醫學的生物技術公司ViaCyte合作,計劃實行1型糖尿病幹細胞療法的I期和II期臨(lin) 床試驗,I期臨(lin) 床試驗將在本月下旬完成,II期臨(lin) 床試驗暫定於(yu) 11月中旬。
1型糖尿病通常在兒(er) 童或青少年期被診斷出來,雖不及2型糖尿病常見,但是這類患者的胰腺產(chan) 生極少的胰島素或壓根不產(chan) 生胰島素,它給300萬(wan) 美國人帶來了經濟上和生活上毀滅性的打擊。常規的治療需每天注射胰島素,嚴(yan) 格控製飲食和生活習(xi) 慣,目前還沒有*治愈的方案。(推薦閱讀:無需注射,直接用幹細胞產(chan) 生胰島素)
這項為(wei) 期兩(liang) 年的臨(lin) 床試驗包括約40名參與(yu) 者,主要對不同劑量的VC-01(一種衍生的幹細胞)的安全性、耐受性以及治療效果進行評估。該試驗通過在患者皮膚下移植VC-01,以期它們(men) 可以安全的轉變為(wei) 胰腺β細胞或者其它可以持續產(chan) 生胰島素的細胞類型。
試驗三:新型單抗以癌症幹細胞為(wei) 靶標 治療白血病
加州大學聖地亞(ya) 哥分校穆爾斯癌症中心和桑福德幹細胞臨(lin) 床中心的研究人員推出了評估一種新型單克隆抗體(ti) 治療慢性淋巴細胞白血病(CLL,成人中zui常見的血液癌症)安全性和有效性的I期臨(lin) 床試驗。
這種單克隆抗體(ti) 叫做Cirmtuzumab,它的作用靶標是一種叫ROR1的分子,該分子通常隻存在於(yu) 胚胎細胞的早期發育階段,但是它被癌細胞利用後會(hui) 促進癌細胞的生長和擴散。由於(yu) ROR1無法被正常的成人細胞使用,科學家們(men) 把它作為(wei) 癌細胞,尤其是癌症幹細胞的一個(ge) *標誌,是抗癌治療一個(ge) 很好的靶標。
在這項臨(lin) 床試驗中,CLL患者患者需要在穆爾斯癌症中心接受14天的靜脈注射,隨後對療效以及副作用進行監測和評估。
幹細胞治療前景光明
加州大學聖地亞(ya) 哥分校幹細胞項目主任Lawrence Goldstein表示,這三項試驗都充滿了創新性,每個(ge) 試驗針對的是*不同的疾病,但是它們(men) 都預示著幹細胞治療從(cong) 實驗室轉向臨(lin) 床應用的前景是無比光明的。他還說,參與(yu) I期臨(lin) 床試驗的人數肯定很少,zui初的目的是評估低劑量治療的安全性;當然,前提是在病人有利的基礎上。臨(lin) 床試驗是尋求潛在療法zui安全的途徑,想要證明一項新的療法不可能僅(jin) 僅(jin) 依靠單一的或者隨機的病人
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